Faktorkoncentrat
Användning och förvaring av faktorkoncentrat
Hörnstenen i behandlingen av hemofili A och B är faktorkoncentrat. Faktorkoncentrat injiceras i en ven – vanligen på handryggen eller i armvecket. Behandlingen initieras oftast på ett hemofilicenter, som är en mottagning som specialiserar sig på att behandla personer med blödarsjuka. I Sverige finns det 3 specialistmottagningar för hemofilibehandling.
De flesta vuxna kan lära sig att ge sig själva faktorkoncentrat i hemmet, vilket innebär att blödningen kan stoppas snabbt och effektivt. Föräldrar och anhörigvårdare kan också få lära sig att ge faktorkoncentrat i hemmet. Hemofilisjuksköterskor ansvarar vanligen för att undervisa familjer i de tekniker som behövs för att behandla blödarsjuka i hemmet.
För de barn som inte kan behandlas på detta sätt på grund av att de känner rädsla eller för att det är svårt att finna vener, kan behandlingen underlättas genom en så kallad port-A-cath-dosa. Dosan opereras in under huden, och via en slang kan faktorkoncentrat injiceras i ett större blodkärl. Detta gör att det blir lättare att injicera faktorkoncentrat och ta blodprov för rutinmässiga eller akuta tester.
Förvaring av faktorkoncentrat
Det är viktigt att kontrollera förvaringsanvisningarna för de enskilda produkterna eftersom de skiljer sig från varandra.
Faktorkoncentrat ska vanligtvis förvaras i kylskåp vid 2–8 ºC. Det får inte frysas eftersom flaskan med pulver eller sprutan med vätska kan skadas. Vissa produkter kan förvaras utanför kylskåp. Under resor (se avsnittet om resor på den här webbplatsen) är det bra att ha faktorkoncentrat som ska förvaras i kylskåp i en kylväska så att de inte blir för varma.
Faktorkoncentratens framställning och säkerhet
Framställningen av koncentrat kan ske på två olika sätt:
- Av plasma på donerat blod (så kallade plasmaderiverade koagulationsfaktorer)
- Framställning med hjälp av genteknik (rekombinanta koagulationsfaktorer).
I båda fallen injiceras faktorkoncentratet i en ven.
Trots användning av moderna och mycket stränga tillverkningstekniker i produktionen av faktorkoncentrat, som praktiskt taget har eliminerat risken för hepatit och HIV-infektion finns det fortfarande en liten risk för infektion av ett virus som kallas parvovirus (vilket kan orsaka blodbrist) och från prioner (som orsakar den mänskliga formen av Creutzfeldt-Jakobs sjukdom). Tillverkarna av faktorkoncentraten arbetar hårt för att hitta sätt att övervinna dessa risker.
Det pågår även forskning om sätt att förlänga verkningstiden av traditionella faktorkoncentrat och göra dem mer långverkande. Forskningen är inriktad på tre olika tekniker som gör att koagulationsfaktorn stannar kvar en längre tid i kroppen. Det gemensamma är att teknikerna kopplar ett ämne till koagulationsfaktorn som gör att halveringstiden i kroppen ökar (EHL, extended half-life).
- En metod bygger på att sammanföra faktorn med det kroppsegna proteinet albumin.
- En annan är att koppla faktorn till ämnet polyetylenglykol (PEG).
- En tredje är att utnyttja den s.k. FC-receptorn som bygger kroppens eget sätt att återanvända proteiner.
Det går inte att säga att en metod är bättre än en annan eftersom de inte har testats mot varandra. De långsiktiga effekterna är inte kända. Det finns till exempel inga färdiga studier på tidigare obehandlade barn.